加国进行世界首例基因治疗 助卡市汉对抗遗传疾病
原始发布日期： 2017-02-19 发布者：玉山字变大 字变小
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一个加拿大医疗团队，实施一项据称世界首例的实验性基因治疗。他们为一名卡加利男子植入一个基因，希望能对抗他体内危及生命的遗传疾病。 医生说，初步结果令人振奋，可能为人类遗传病治疗带来突破。 根据阿尔伯达省医疗服务局(Alberta Health Services)一份2013年的声明，加拿大有大约400人患有法布瑞氏症(Fabry disease)。那是一种遗传性J缺乏，可导致病人寿命缩短最多达40年。 由卡加利大学(University of Calgary)遗传学家卡恩医生(Dr. Aneal Khan)带领的团队，治疗48岁的法布瑞氏症患者比杜卡(Darren Bidulka)。 这种疾病的患者，体内不能产生J，这种J作用于分解一种脂肪物质Gb3。当它不断积累，可能严重损害肾脏、心脏和大脑。基于比杜卡的病情，他每两周接受两小时的J替换治疗。 比杜卡的基因治疗，始自医疗团队提取他的骨髓，其中的干细胞被交给多伦多基因转移专家麦丁医生(Dr. Jeffrey Medin)。他的团队提取细胞，使用一种经改造的「慢病毒」(lentivirus)，在干细胞内插入不工作基因的复制版，而这个基因可以正常工作。 卡恩接受卡加利CTV电视台采访时说：「我们将细胞放回患者体内，患者的免疫系统复苏。他也恢复接受正常的J替换治疗。」 比杜卡说，他了解一种新疗法的可能风险，在权衡利弊后，他决定接受治疗。 该治疗并不能治愈比杜卡的疾病，研究人员目前希望了解，是否该程序可在人体安全操作，是否他们能成功插入基因。 卡恩说，初步结果令人振奋，「我们验血，查看是否我们插入的基因副本，进入患者体内及其血液系统，结果显示它在患者血液中。」 研究人员将跟踪监控比杜卡5年，冀望罕见病治疗进入新纪元。 (明报) |